Trong bối cảnh y học hiện đại đạt được nhiều bước tiến vượt bậc, đặc biệt trong điều trị các bệnh hiếm, một vấn đề cấp bách đang nổi lên là chi phí “khổng lồ” của các loại thuốc này. Với những liệu trình có thể lên tới hàng triệu USD, giá thuốc chữa bệnh hiếm đang đặt ra thách thức lớn cho các hệ thống y tế và bệnh nhân trên toàn thế giới.
Theo phân tích của công ty nghiên cứu Evaluate tại Mỹ, giá niêm yết trung bình của các loại thuốc mới được phê duyệt trong năm 2023 đã tăng vọt lên khoảng 300.000 USD mỗi năm, cao hơn đáng kể so với mức 180.000 USD vào năm 2021. Đáng chú ý, phần lớn các loại thuốc mới được chấp thuận hiện nay là thuốc điều trị bệnh hiếm (orphan drugs), chiếm tới 72% trong năm 2024, cho thấy xu hướng tập trung phát triển vào nhóm bệnh này.
Những Kỷ Lục Về Giá
Thị trường đã chứng kiến những loại thuốc phá vỡ mọi kỷ lục về giá. Điển hình là Lenmeldy, liệu pháp gene dùng một lần để điều trị bệnh loạn dưỡng chất trắng (MLD), có giá lên tới 4,25 triệu USD, trở thành thuốc đắt nhất thế giới. Trước đó, Zolgensma điều trị teo cơ tủy sống cũng đã có giá hơn 2,1 triệu USD/liệu trình. Những con số này không chỉ gây sốc mà còn đặt gánh nặng tài chính khổng lồ lên vai người bệnh và các quốc gia, kể cả những nước giàu có.
Nguyên Nhân Đằng Sau Mức Giá “Khủng”
Có nhiều yếu tố phức tạp đẩy giá thuốc chữa bệnh hiếm lên cao:
- Số lượng bệnh nhân hạn chế và chi phí R&D khổng lồ: Đây là nguyên nhân cốt lõi. Bệnh hiếm có số lượng bệnh nhân rất thấp, đôi khi chỉ vài nghìn người trên toàn cầu. Tuy nhiên, chi phí nghiên cứu và phát triển (R&D) để đưa một loại thuốc ra thị trường lại không khác biệt nhiều so với thuốc phổ thông, thường dao động từ 300 triệu đến hơn một tỷ USD. Với quy mô thị trường nhỏ, các công ty buộc phải định giá thuốc cực cao để bù đắp chi phí đầu tư ban đầu và tạo ra lợi nhuận.
- Cơ chế bảo hộ độc quyền kéo dài: Tại Mỹ và châu Âu, các công ty phát triển thuốc điều trị bệnh hiếm được hưởng nhiều ưu đãi thông qua các đạo luật như Orphan Drug Act (1983). Các ưu đãi này bao gồm miễn giảm thuế, miễn lệ phí nộp hồ sơ, và quan trọng nhất là quyền độc quyền thị trường trong 7-10 năm, ngay cả khi bằng sáng chế đã hết hạn. Điều này làm giảm đáng kể cạnh tranh, cho phép các công ty tự do định giá cao do không có thuốc thay thế trên thị trường.
- Luật kiểm soát tăng giá gián tiếp đẩy giá khởi điểm lên cao: Các đạo luật nhằm kiểm soát giá thuốc, như Inflation Reduction Act (IRA) của Mỹ, quy định mức tăng giá thuốc hàng năm không được vượt quá lạm phát. Tuy nhiên, điều này vô tình tạo động cơ để các công ty thiết lập giá khởi điểm cực kỳ cao ngay từ lúc ra mắt, sau đó duy trì mức tăng nhẹ theo năm để tránh bị kiểm soát. Hệ quả là mặt bằng giá thuốc mới tăng nhanh và gần như không thể giảm.
- Công nghệ đắt đỏ, khó nhân rộng của liệu pháp gene và tế bào: Những tiến bộ trong liệu pháp gene và tế bào là bước tiến vĩ đại của y học, nhưng chúng cũng là yếu tố chính khiến giá thuốc tăng mạnh. Các liệu pháp này vô cùng phức tạp, đòi hỏi chi phí sản xuất cao, quy trình bảo quản và phân phối đặc biệt. Các công ty thường không chia sẻ công nghệ sản xuất, làm giảm khả năng xuất hiện các loại thuốc tương đương hoặc phiên bản giá rẻ hơn.
- Thiếu cạnh tranh từ thuốc generic và biosimilar: Không giống như thuốc phổ thông, thuốc điều trị bệnh hiếm khó bị thay thế bằng phiên bản generic (thuốc tương đương hóa học) hoặc biosimilar (thuốc sinh học tương tự). Với quy mô bệnh nhân nhỏ, các hãng sản xuất generic không mặn mà đầu tư, trong khi các quy trình kiểm định đối với thuốc sinh học tương tự rất phức tạp và tốn kém, tạo ra rào cản lớn cho cạnh tranh.
Hướng Đi Nào Cho Tương Lai?
Thực trạng giá thuốc bệnh hiếm đang đặt ra bài toán khó cho ngành y tế toàn cầu. Việc tìm kiếm giải pháp cân bằng giữa khuyến khích đổi mới, phát triển thuốc cho bệnh hiếm và đảm bảo khả năng tiếp cận của bệnh nhân là một thách thức lớn. Có thể cần những cơ chế tài chính mới, sự hợp tác quốc tế sâu rộng hơn và những cuộc đàm phán giá cả quyết liệt hơn để đảm bảo rằng những tiến bộ y học không chỉ dành cho số ít người có khả năng chi trả.
Food Matrix Plus | Nguồn: Tổng hợp